Thérapie génique via cellule souche
L’utilisation des cellules souches artificielles ouvre des perspectives thérapeutiques prometteuses. Hanna et al. ont démontré il y a quelques mois la preuve de principe de thérapie génique via l’utilisation de cellules souches reprogrammées . (Billet faisant suite au précédent et aux commentaires. )
L’équipe de Jaenisch a cherché à soigner des souris présentant une mutation génétique entraînant une anémie. La figure ci-contre illustre la stratégie employée. Les chercheurs ont tout d’abord extrait des cellules de la queue de la souris adulte. Puis ils les ont reprogrammées en cellules souches iPS en utilisant la stratégie d’injection de 4 gènes inventée par Yamanaka (détaillée dans le billet précédent). Une fois les cellules adultes revenues à l’état de cellules souches, ils ont utilisé une stratégie de thérapie génique pour corriger le gène deffectueux. Pour faire simple, ils ont remplacé le mauvais gène entraînant l’anémie par une copie fonctionnelle.
Puis ils ont déclenché une nouvelle différentiation des cellules souches. Parmi les cellules différenciées, ils ont identifié des cellules hématopoietiques, qui sont un type de cellules souches responsables de la production des globules rouges. Une fois tous ce processus effectué in vitro, ils ont réinjecté ces cellules dans la souris d’origine. Les nouvelles cellules hématopoietiques sont alors capables de produire des globules rouges “normaux”, et l’anémie d’origine génétique de la souris est soignée ! Cerise sur le gâteau : il semble bien que ces souris ne développent pas l’habituel cancer associé aux souris dérivées de cellules iPS.
Ce travail illustre donc les perspectives prometteuses de l’utilisation des cellules souches artificielles dans un but thérapeutique. On savait déjà qu’il était possible de soigner ce genre de maladie à l’aide de l’apport de cellules souches extérieures : c’est exactement ce que l’on fait lors d’une greffe de moelle osseuse. Mais la nouveauté réside ici dans la fabrication d’une nouvelle moelle osseuse, issue de la reprogrammation et de la modification des cellules même de l’animal malade. Du coup on a théoriquement une greffe parfaite, sans rejet, puisque l’”organe” greffé a le même génome que le donneur.
Référence :
Hanna et al.,Treatment of sickle cell anemia mouse model with iPS cells generated from autologous skin.Science. 2007 Dec 21;318(5858):1920-3. Epub 2007 Dec 6.
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March 24th, 2008 at 2:33 pm
merci pour cette explication.
Ce qui m’étonne particulièrement c’est comment on arrive à “différencier” à volonté des cellules souches, ici en cellules hematopoeitiques. C’est fastoche ou c’est une avancée récente aussi ?
sinon il y a un article du monde d’aujourd’hui, “souris et parkinson”, qui à ce ce que j’ai compris donne un exemple assez parallèle (mais l’article est bien moins clair…)
March 24th, 2008 at 5:45 pm
Merci pour ton commentaire
apparemment, il y a des protocoles de différentiation de cellule souche en cellule hematopoietique, donc on sait faire (depuis 2002 semble-t-il).
Pour l’article du monde, si j’ai bien compris c’est effectivement un peu la même chose, sauf que les cellules souches ne sont pas des cellules souches artificielles, mais des cellules obtenues par clonage, c’est-à-dire qu’ils ont probablement pris des ovules de souris, remplacé le noyau par le noyau des cellules de souris adultes, puis laissé l’embryon ainsi obtenu se développer jusqu’au stade blastocyste (voir ma petite page ici) pour prendre les cellules souches de ces embryons. Ensuite, apparemment il existe un protocole de différentiation en précurseurs de neurones.
C’est un exemple de clonage thérapeutique en somme. On pourrait d’ailleurs longuement discuter sur les implications éthiques de tout cela (tout laisse à penser qu’un embryon, ce n’est guère plus qu’un amas de cellules souches au départ).
Pour ces protocoles de différentiation, à mon avis, et comme tout, cela reste assez empirique, i.e. que ça marche mais on ne sait pas trop pourquoi (exactement comme l’injection des 4 gènes pour faire des cellules iPS).
March 25th, 2008 at 3:37 pm
[...] aussi : Thérapie génique via cellule souche, Cellules souches : Yamanaka futur prix Nobel [...]